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La Comunidad de Madrid inicia un novedoso ensayo clínico que abre la puerta a terapias pioneras frente a la ELA
La Comunidad de Madrid iniciar� este pr�ximo mes de abril un novedoso ensayo cl�nico en el Instituto de Investigaci�n Sanitaria del Hospital p�blico de La Princesa que abre la puerta al desarrollo de nuevas terapias frente a la esclerosis lateral amiotr�fica (ELA). Est� previsto que la investigaci�n contin�e en enero del pr�ximo a�o, en una segunda fase ya con pacientes afectados por la enfermedad.
La Unidad de Ensayos Cl�nicos del centro madrile�o llevar� a cabo este estudio con el f�rmaco AP-2, potencial medicamento para la ELA. Supondr� la primera administraci�n en humanos (Firts in Human) y ha sido autorizado recientemente por la Agencia Espa�ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), tras superar la fase precl�nica en el Consejo Superior de Investigaciones Cient�ficas (CSIC).
Est� prevista la participaci�n de 72 voluntarios sanos a los que se les administrar� el f�rmaco para evaluar su seguridad y la farmacocin�tica, es decir, c�mo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo.
AP-2 pretende restaurar la funci�n de TDP-43, una prote�na patol�gicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (c�lulas del sistema nervioso encargadas de transmitir se�ales desde el cerebro o la m�dula espinal hasta los m�sculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. Hasta ahora ha logrado revertir la anomal�a de TDP-43, restaurando as� su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transg�nicos.
Este tipo de ensayo se basa en una administraci�n progresiva del medicamento en distintos niveles de dosis. Cada escalado se realiza �nicamente tras confirmar la seguridad en la cohorte de pacientes previa, garantizando as� la protecci�n de los participantes y permitiendo establecer las bases de seguridad necesarias para su futura evaluaci�n en enfermos con ELA.
PERSONAS AFECTADAS EN ESPA�A
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, las c�lulas nerviosas responsables de controlar los m�sculos voluntarios, provocando una p�rdida gradual de la fuerza muscular que deriva en par�lisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas.
Se trata de una patolog�a incurable y de evoluci�n r�pida, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis a�os tras el diagn�stico. Seg�n datos de la Sociedad Espa�ola de Neurolog�a (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas la padecen en Espa�a, y cada a�o se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.
